وتشكل هذه الموافقة لشركة سبارك ثيرابيوتيكس، تدخلا يكفل تغيير حياة مجموعة صغيرة من المرضى الذين يعانون تغيرا جينيا يدمر الرؤية، وتعطي الأمل لكثير من الناس المصابين بأمراض وراثية أخرى.
وقالت شركة الأدوية الشهيرة إنها لن تكشف عن سعر الدواء حتى الشهر المقبل، مما يؤخر الجدل حول القدرة على تحمل تكاليف العلاج الذي يتوقع محللون أنه سيتكلف مليون دولار أميركي.
والحقن التي تسمى لوكستورنا، هي أول علاج جيني توافق عليه إدارة الغذاء والدواء، حيث يتم إعطاء الجينات التصحيحية مباشرة للمرضى. ويتداخل هذا التحول الجيني مع إنتاج إنزيم ضروري للرؤية الطبيعية.
وتمكن المرضى الذين حصلوا على العلاج من رؤية الثلوج والنجوم والقمر لأول مرة في حياتهم.
